背景：注射用藤黄酸(简称为：THS)是从中药藤黄（Gamboge）经提取、纯化精制而成的抗肿瘤药物。目前已完成Ⅰ期临床研究,依据I期临床初步结果,进一步地进行IIa期临床试验研究,以比较相同剂量下不同给药方法的疗效及安全性。方法：将符合入选标准的病人随机为两组：A组：THS 45mg/m2,静脉滴注,连续使用5天,每2周为1个周期;B组：THS 45mg/m2,静脉滴注,隔日给药,连续使用5次,每2周为1个周期。每治疗2个周期后进行疗效及安全性评价。主要研究终点为有效率(ORR)。结果：研究A组入选21例患者,B组入选26例患者. 总体有效率(ORR)分别为A组14.29%, B组0.00%, 因其中一组疗效为零, 故两组间无法得出统计学差异。疾病控制率A组76.2%, B组61.5% (P=0.0456)。受试者用药后不良事件及不良反应发生频率较高,但多数为I-II度不良反应。两组不良反应发生率没显示出统计学差异。结论： 此项藤黄酸Ⅱa期临床研究结果初步显示45mg/m2 剂量的良好安全性。藤黄酸连续5天给药, 每2周重复给药方案组患者疾病控制率更好. 不同给药方法的不良反应的发生率并没有显示统计学差异。